La DMD è una malattia ereditaria che porta a un progressivo deterioramento delle funzioni muscolari e, alla fine, al coinvolgimento della respirazione e del cuore. Attualmente non esiste una cura per la DMD e le terapie disponibili mirano principalmente a alleviare i sintomi della malattia. Tuttavia, SRP-9001 offre una promettente possibilità di trattare in modo mirato la malattia.
Nella forma più comune, la distrofia muscolare di Duchenne, il prognosi è grave. I pazienti muoiono a causa del progressivo deterioramento dei muscoli cardiaci e respiratori, di solito all'età di 20-25 anni.
Negli Stati Uniti, SRP-9001 è stato appena approvato e ha mostrato significativi miglioramenti nei pazienti con DMD in diversi studi. L'approvazione rapida di SRP-9001 nell'area europea potrebbe offrire la stessa possibilità di migliorare la qualità della vita a molti pazienti europei.
Pertanto, vi invitiamo a fare tutto il possibile per accelerare l'approvazione di SRP-9001 di Sarepta Therapeutics nell'area europea per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Ogni giorno è prezioso per i pazienti con DMD e riteniamo che SRP-9001 rappresenti un'ottima opzione terapeutica.
Video della FDA sull'approvazione:
https://www.youtube.com/live/k33d4h-CpGU?feature=share
Per ulteriori informazioni su SRP-9001, potete visitare il sito web indicato.