Aiuto per i bambini malati: Accelerare l'approvazione di SRP-9001 per la malattia muscolare #DMD

Kai Andre-Lüchtefeld

Petition is directed to

Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA)

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Launched September 2023
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Egregi signori e signore,

come firmatari di questa petizione, desideriamo esprimere il nostro sostegno affinché SRP-9001 di Sarepta Therapeutics \/ Roche venga rapidamente approvato nell'area europea per i bambini affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD) che sono ancora in grado di camminare. Riteniamo che questa approvazione sia di estrema importanza, poiché ogni giorno conta per i pazienti e un trattamento il più tempestivo possibile potrebbe significare un miglioramento significativo della qualità di vita per i pazienti affetti da DMD.

Guardate voi stessi l'efficacia della terapia per i bambini:

https://youtu.be/LnsYl6COBsA

Questa petizione è sostenuta da:

Duchenne Elternhilfe Deutschland

Duchenne Connect e.V.

Deutsche Duchenne Stiftung

Reason

La DMD è una malattia ereditaria che porta a un progressivo deterioramento delle funzioni muscolari e, alla fine, al coinvolgimento della respirazione e del cuore. Attualmente non esiste una cura per la DMD e le terapie disponibili mirano principalmente a alleviare i sintomi della malattia. Tuttavia, SRP-9001 offre una promettente possibilità di trattare in modo mirato la malattia.

Nella forma più comune, la distrofia muscolare di Duchenne, il prognosi è grave. I pazienti muoiono a causa del progressivo deterioramento dei muscoli cardiaci e respiratori, di solito all'età di 20-25 anni.

Negli Stati Uniti, SRP-9001 è stato appena approvato e ha mostrato significativi miglioramenti nei pazienti con DMD in diversi studi. L'approvazione rapida di SRP-9001 nell'area europea potrebbe offrire la stessa possibilità di migliorare la qualità della vita a molti pazienti europei.

Pertanto, vi invitiamo a fare tutto il possibile per accelerare l'approvazione di SRP-9001 di Sarepta Therapeutics nell'area europea per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Ogni giorno è prezioso per i pazienti con DMD e riteniamo che SRP-9001 rappresenti un'ottima opzione terapeutica.

Video della FDA sull'approvazione:

https://www.youtube.com/live/k33d4h-CpGU?feature=share

Per ulteriori informazioni su SRP-9001, potete visitare il sito web indicato.

Thank you for your support, Kai Andre-Lüchtefeld from Bad Laer

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