La DMD est une maladie héréditaire qui peut entraîner une détérioration progressive de la fonction musculaire et, à terme, une altération de la respiration et du cœur. Il n’existe actuellement aucun remède contre la DMD et les thérapies existantes visent principalement à soulager les symptômes de la maladie. Cependant, le SRP-9001 offre une opportunité prometteuse pour traiter spécifiquement la maladie.
La forme la plus courante, la dystrophie musculaire de Duchenne, a un pronostic sérieux. Les personnes touchées meurent généralement entre 20 et 25 ans en raison de la dégradation progressive des muscles cardiaques et respiratoires.
Le SRP-9001 vient d'être approuvé aux États-Unis et a montré des améliorations significatives chez les patients atteints de DMD dans plusieurs études. L'approbation rapide du SRP-9001 en Europe pourrait donner à de nombreux patients européens la même chance d'améliorer leur qualité de vie.
Nous vous appelons donc à soutenir l'approbation rapide du SRP-9001 de Sarepta Therapeutics dans la dystrophie musculaire de Duchenne en Europe. Chaque jour compte pour les patients atteints de DMD et nous pensons que le SRP-9001 représente une très bonne option thérapeutique.
Vote d'approbation de la FDA : https://www.youtube.com/live/k33d4h-CpGU?feature=share
De plus amples informations sur le SRP-9001 peuvent être trouvées ici.