Petition is addressed to:
Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA)
Sehr geehrte Damen und Herren, wir als Unterzeichnende dieser Petition möchten uns dafür aussprechen, dass SRP-9001 von Sarepta Therapeutics / Roche zur schnellen Zulassung im europäischen Raum bei gehfähigen Kindern mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) kommt. Wir halten diese Zulassung für dringend notwendig, da jeder Tag für die Patienten zählt und eine schnellstmögliche Behandlung eine signifikante Verbesserung der Lebensqualität für Patienten mit DMD bedeuten kann. Sehen Sie selber wie wirkungsvoll die Therapie für die Kinder ist: https://youtu.be/LnsYl6COBsA Diese Petition wird unterstützt von: Duchenne Elternhilfe Deutschland | Duchenne Connect e.V. | Deutsche Duchenne Stiftung | Verein Marathon Österreich | Deutscher Rollstuhl Verband | Feuerwehren | Rettungsdienste | Bürgermeister von Recklinghausen | Stadtverwaltung Dortmund | Radio VEST
Reason
DMD ist eine erbliche Krankheit, die zu einer schrittweisen Verschlechterung der Muskelfunktion und letztendlich zu einer Beeinträchtigung der Atmung und des Herzens führen kann. Derzeit gibt es keine Heilung für DMD, und die vorhandenen Therapien zielen hauptsächlich darauf ab, die Symptome der Krankheit zu lindern. SRP-9001 bietet jedoch eine vielversprechende Möglichkeit, die Krankheit gezielt zu behandeln. Bei der häufigsten Form, der Duchenne-Muskeldystrophie, ist die Prognose ernst. Die Betroffenen sterben am fortschreitenden Abbau der Herz- und Atemmuskulatur meist im Alter von 20 bis 25 Jahren. In den USA wurde SRP-9001 gerade zugelassen und hat bei Patienten mit DMD in mehreren Studien signifikante Verbesserungen gezeigt. Die schnelle Zulassung von SRP-9001 im europäischen Raum könnte vielen europäischen Patienten die gleiche Chance auf eine verbesserte Lebensqualität geben. Daher fordern wir Sie auf, sich für eine schnelle Zulassung von SRP-9001 von Sarepta Therapeutics im europäischen Raum bei Duchenne-Muskeldystrophie einzusetzen. Jeder Tag zählt für die Patienten mit DMD und wir glauben, dass SRP-9001 eine sehr gute Behandlungsoption darstellt. FDA Zulassungs Votum: https://www.youtube.com/live/k33d4h-CpGU?feature=share Weitere Informationen zum Thema SRP-9001 erhalten Sie hier.
Liebe Unterstützende,
der Petent oder die Petentin hat innerhalb der letzten 12 Monate nach Ende der Unterschriftensammlung keine Neuigkeiten erstellt und den Status nicht geändert. openPetition geht davon aus, dass die Petition nicht eingereicht oder übergeben wurde.
Wir bedanken uns herzlich für Ihr Engagement und die Unterstützung,
Ihr openPetition-Team
Elevidys, ein Jahr später: "Es geht nicht mehr nur darum, mit DMD fertig zu werden"
Vor etwas mehr als einem Jahr verabreichte die Neurologin Sarah Wright dem damals 5-jährigen Hiram Secrist Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl), was ihn zum ersten Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) -Patienten machte, der die Gentherapie außerhalb einer klinischen Studie erhielt. Elevidys wurde die erste und einzige Gentherapie für DMD...
Verbesserungen sehen.
Die frühesten mit Elevidys behandelten Patienten, wie Hiram, hatten nun etwa ein Jahr Zeit, um Verbesserungen zu sehen.
Die Therapie ist in der Lage, ihre Zielzellen schnell zu betreten, innerhalb weniger Wochen, so dass viele Patienten in der Lage sind, Vorteile ziemlich früh zu sehen, sagte Wright. Während hohe Dosen von Steroiden, die um die Zeit des Verfahrens verwendet werden, zu einigen frühen Vorteilen beitragen können, sind anhaltende motorische Funktionsverbesserungen wahrscheinlich das Ergebnis der Therapie selbst.
"Jungen wie Hiram sind jetzt in der Lage zu springen, leichter Treppen zu steigen und sogar Dinge zu tun, wie zum ersten Mal Fahrrad zu fahren", sagte Wright.
Secrist sagte, Hirams "Transformation war bemerkenswert". Vor Elevidys wurde er nur mit Steroiden behandelt, die helfen können, Entzündungen zu reduzieren, um die Symptome zu lindern, aber die zugrunde liegende Ursache der Krankheit nicht ansprechen
Seit der Therapie hat Hiram, der jetzt 7 Jahre alt ist, begonnen, eine bessere Ausdauer zu sehen und kann mit seinen Kollegen mithalten. Er hat auch neue körperliche Fähigkeiten, "die einst außer Reichweite waren", wie zum Beispiel in der Lage zu sein, mit abwechselnden Füßen zu springen oder Treppen zu steigen, sagte seine Mutter.
"Die Lehrer an seiner Schule, zusammen mit engen Freunden und Familie, die mit unserer Situation vertraut sind, haben alle den Unterschied bemerkt", sagte Secrist. "Sie haben bemerkt, wie sehr er sich im vergangenen Jahr verändert hat".
Hiram hat das Verfahren gut gehandhabt und keine Nebenwirkungen gesehen. Die größte Herausforderung war der Umgang mit den vielen Blutentnahmen und Labortests, die danach kamen, die zur Überwachung der Lebergesundheit nach der Gentherapie verwendet werden. "Ich habe nach seiner 20. Blutentnahme in nur drei Monaten die Zählung verloren", sagte Secrist.
Es ist noch nicht bekannt, wie Elevidys älteren Patienten helfen könnte, die die Fähigkeit zu gehen verloren haben, aber Wright ist optimistisch, dass die Gentherapie " [universell] dazu beitragen wird, das natürliche Fortschreiten der Krankheit zu verlangsamen", zusätzlich zu einem gewissen Schutz für das Herz.
Die Lebenserwartung von Kindern mit DMD hängt stark davon ab, wie lange sie mobil bleiben. Den betroffenen Kindern fehlt die Zeit, um auf ein reguläres Zulassungsverfahren zu warten.
Zulassungsverfahren haben einen Sinn. Nach wissenschaftlichen Erkenntnissen wird festgelegt, ob ein Medikament zugelassen wird. Ich kann den Zeitdruck der betroffenen Familien aus eigener Erfahrung nachvollziehen, aber das ist kein demokratischer Prozess, der über Mehrheiten beschleunigt wird. Man überlege sich bitte den Fall umgekehrt: Ein Medikament wird zugelassen, das nicht sicher ist und danach sterben Kinder beim Heilversuch. Besser wäre es, Patientenvertretungen wie die DGM zu stärken.
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