Health

Hilfe für erkrankte Kinder: Beschleunigte Zulassung von SRP-9001 mit Muskelerkankung #DMD

Petition is directed to
Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA)
25,321
72% achieved 35,000 for collection target
  1. Launched June 2023
  2. Time remaining > 3 months
  3. Submission
  4. Dialog with recipient
  5. Decision

I agree that my data will be stored . You decide who can see your support. I can revoke this consent at any time .

Sehr geehrte Damen und Herren,

wir als Unterzeichnende dieser Petition möchten uns dafür aussprechen, dass SRP-9001 von Sarepta Therapeutics / Roche zur schnellen Zulassung im europäischen Raum bei gehfähigen Kindern mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) kommt. Wir halten diese Zulassung für dringend notwendig, da jeder Tag für die Patienten zählt und eine schnellstmögliche Behandlung eine signifikante Verbesserung der Lebensqualität für Patienten mit DMD bedeuten kann.

Sehen Sie selber wie wirkungsvoll die Therapie für die Kinder ist: https://youtu.be/LnsYl6COBsA

Diese Petition wird unterstützt von :

Duchenne Elternhilfe Deutschland

Duchenne Connect e.V.

Deutsche Duchenne Stiftung

Verein Marathon aus Österreich

Deutscher Rollstuhl Verband

Feuerwehren, Rettungsdienste uvm

Der Bürgermeister von Recklinghausen

Die Stadtverwaltung Dortmund

Radio VEST

...

Vielen Dank für Ihre Unterstützung

Reason

DMD ist eine erbliche Krankheit, die zu einer schrittweisen Verschlechterung der Muskelfunktion und letztendlich zu einer Beeinträchtigung der Atmung und des Herzens führen kann. Derzeit gibt es keine Heilung für DMD, und die vorhandenen Therapien zielen hauptsächlich darauf ab, die Symptome der Krankheit zu lindern. SRP-9001 bietet jedoch eine vielversprechende Möglichkeit, die Krankheit gezielt zu behandeln.

Bei der häufigsten Form, der Duchenne-Muskeldystrophie, ist die Prognose ernst. Die Betroffenen sterben am fortschreitenden Abbau der Herz- und Atemmuskulatur meist im Alter von 20 bis 25 Jahren.

In den USA wurde SRP-9001 gerade zugelassen und hat bei Patienten mit DMD in mehreren Studien signifikante Verbesserungen gezeigt. Die schnelle Zulassung von SRP-9001 im europäischen Raum könnte vielen europäischen Patienten die gleiche Chance auf eine verbesserte Lebensqualität geben.

Daher fordern wir Sie auf, sich für eine schnelle Zulassung von SRP-9001 von Sarepta Therapeutics im europäischen Raum bei Duchenne-Muskeldystrophie einzusetzen. Jeder Tag zählt für die Patienten mit DMD und wir glauben, dass SRP-9001 eine sehr gute Behandlungsoption darstellt.

FDA Zulassungs Votum: https://www.youtube.com/live/k33d4h-CpGU?feature=share

Weitere Informationen zum Thema SRP-9001 erhalten Sie hier.

Thank you for your support, Kai Andre-Lüchtefeld from Bad Laer
Question to the initiator

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News

Die Lebenserwartung von Kindern mit DMD hängt stark davon ab, wie lange sie mobil bleiben. Den betroffenen Kindern fehlt die Zeit, um auf ein reguläres Zulassungsverfahren zu warten.

Zulassungsverfahren haben einen Sinn. Nach wissenschaftlichen Erkenntnissen wird festgelegt, ob ein Medikament zugelassen wird. Ich kann den Zeitdruck der betroffenen Familien aus eigener Erfahrung nachvollziehen, aber das ist kein demokratischer Prozess, der über Mehrheiten beschleunigt wird. Man überlege sich bitte den Fall umgekehrt: Ein Medikament wird zugelassen, das nicht sicher ist und danach sterben Kinder beim Heilversuch. Besser wäre es, Patientenvertretungen wie die DGM zu stärken.

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