Keräys valmis
Mesdames et Messieurs
En tant que signataires de cette pétition, nous souhaitons demander que le SRP-9001 de Sarepta Therapeutics / Roche soit approuvé rapidement en Europe pour les enfants ambulatoires atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Nous pensons que cette approbation est nécessaire de toute urgence, car chaque jour compte pour les patients et obtenir un traitement le plus rapidement possible peut signifier une amélioration significative de la qualité de vie des patients atteints de DMD.
Voyez par vous-même l'efficacité de la thérapie pour les enfants : https://youtu.be/LnsYl6COBsA
Cette pétition est soutenue par :
Duchenne soutien parental Allemagne | Duchenne Connect e.V. | Fondation allemande Duchenne
Perustelut
La DMD est une maladie héréditaire qui peut entraîner une détérioration progressive de la fonction musculaire et, à terme, une altération de la respiration et du cœur. Il n’existe actuellement aucun remède contre la DMD et les thérapies existantes visent principalement à soulager les symptômes de la maladie. Cependant, le SRP-9001 offre une opportunité prometteuse pour traiter spécifiquement la maladie.
La forme la plus courante, la dystrophie musculaire de Duchenne, a un pronostic sérieux. Les personnes touchées meurent généralement entre 20 et 25 ans en raison de la dégradation progressive des muscles cardiaques et respiratoires.
Le SRP-9001 vient d'être approuvé aux États-Unis et a montré des améliorations significatives chez les patients atteints de DMD dans plusieurs études. L'approbation rapide du SRP-9001 en Europe pourrait donner à de nombreux patients européens la même chance d'améliorer leur qualité de vie.
Nous vous appelons donc à soutenir l'approbation rapide du SRP-9001 de Sarepta Therapeutics dans la dystrophie musculaire de Duchenne en Europe. Chaque jour compte pour les patients atteints de DMD et nous pensons que le SRP-9001 représente une très bonne option thérapeutique.
Vote d'approbation de la FDA : https://www.youtube.com/live/k33d4h-CpGU?feature=share
De plus amples informations sur le SRP-9001 peuvent être trouvées ici.
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Vetoomuksen tilastot
Kannattajat maittain
| Maa | Määrä | päätösvaltainen (?) |
|---|---|---|
| Deutschland | 22 519 | 30,33% |
| Slovenija | 1 722 | 28,70% |
| Österreich | 966 | 6,78% |
| Schweiz | 412 |
